Укол за $2 млн: мифы и горькая правда о «панацее» от СМА

В последнее время мы все чаще встречаем в Сети упоминание нового лекарства Золгенсма –препарата, зарегистрированного в США еще в 2019 году. Множатся сборы денег на его приобретение в социальных сетях, в российских СМИ появляется огромное количество публикаций на эту тему. При этом Золгенсма — самое дорогое лекарство в мире: для лечения требуется только одна инъекция, но ее стоимость составляет $2,1 млн. В прессе и соцсетях препарат превозносится как чудо-лекарство с гарантированным эффектом. Но так ли это?

Фото №1 - Укол за $2 млн: мифы и горькая правда о «панацее» от СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Золгенсма (Zolgensma) еще в 2019-м году. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).

Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе этой болезни. Каждый год в России  рождается 200 детей со СМА. Точное число больных  спинальной мышечной атрофией в нашей стране неизвестно. 

Вокруг препарата Золгенсма возникло много споров: многие утверждают, что данная терапия — неоправданная трата денег, для кого-то это лекарство стало настоящим спасением.

Фото №2 - Укол за $2 млн: мифы и горькая правда о «панацее» от СМА

Недавно СМИ потрясли читателей ужасающими заголовками: «В Москве после укола за 160 млн рублей госпитализирован малыш из Волгограда».

Как удалось выяснить, после укола самого дорого препарата в мире у ребенка отметилось ухудшение самочувствия. При этом, мама пострадавшего ребенка заявила, что по профильному заболеванию — спинально-мышечная атрофия — у ее сына все идет на лад.

Однако все же, судя по данным последних международных исследований, данное лекарство действительно является панацеей от этого страшного недуга.

Горькая же правда состоит в том, что существует целый ряд условий, одно из которых — преждевременное лечение препаратом, до проявления серьезных симптомов. Еще одним важным условием является возраст пациента — по словам профессора педиатрии Оксфордского университета, Лорана Сервэ, Золгенсма хорошо помогает детям до семи месяцев.

«Со мной связались родители больных детей и Бельгийская ассоциация по борьбе с нейромышечными заболеваниями и попросили меня вмешаться. Золгенсма и вправду инновационный препарат. Речь идет о генной терапии, ничего плохого о Золгенсме я сказать не могу. Но проблема в том, что единственное опубликованное исследование показывает: это лекарство хорошо помогает детям в возрасте до семи месяцев. Чем позже дети его получают, тем хуже оно работает. Был случай, когда Золгенсму дали семимесячному ребенку — и на него она практически не подействовала. Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми», — отметил Лора Сервэ в беседе с корреспондентом бельгийской газеты La Libre.

Novartis (вторая по величине фармацевтическая компания в мире) недавно представила положительные данные двух исследований генной терапии Золгенсма, который подтверждают слова профессора Оксфордского университета. Данные исследования продемонстрировали, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА), получившие лечение еще до возникновения первых симптомов, достигли соответствующих возрасту двигательных показателей, включающих в себя способность сидеть, стоять без поддержки и ходить.

Фото №3 - Укол за $2 млн: мифы и горькая правда о «панацее» от СМА

Малышам после терапии также не требовалась искусственная вентиляция легких или зонд для кормления. Врачи не заметили никаких серьезных побочных эффектов.

Фото №4 - Укол за $2 млн: мифы и горькая правда о «панацее» от СМА

Золгенсма — это незаменимая одноразовая трансформирующая генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа в случае, если вы используете ее до наступления признаков болезни и в возрасте до 7 месяцев. Следовательно, какими бы благими ни были намерения, очень важно решить вопросы ранней диагностики заболевания — лишь в этом случае препарат действительно покажет положительный эффект.

Данные показывают, что дети старшего возраста (старше шести месяцев) достигли клинически значимого преимущества при использовании не только Золгенсмы, но после или в сочетании с другой терапией, допустимой при лечении СМА.

Фото: Getty Images

Комментарии

21
под именем
  • Топ
  • Все комментарии
Показать сначала
  • Новые
  • Старые
  • Это скорее всего не терапия, а типа живой вирусной вакцины, исправляющей недостаток генома таких больных. Цену назначает разработчик и стоимость производства здесь не на первом месте.
  • Тут ещё не написано, что золгенсма сильно бьёт по печени. Ну и да, ребёнка с явными симптомами оно не сделает здоровым. И все эти сборы огромных сумм для, по сути, безнадежных детей... Сложно это... Скольким детям с дцп можно помочь на эти деньги, скольким детям с онкологией... Реально помочь.
  • Под это дело полно токсичных сборов, сами посмотрите. Укол бесполезен, ребенок умрет (старше 6 месяцев и не того типа), но родители или те кто прикрывается ими деньги хапают в сети.
  • ясно , как ни коли , здоровым ребёнок не будет , гарантии нет , скажут , что рано , потому что симптомов нет ,а потом скажут поздно,потому что уже есть симптомы , деньги уплачены и их не вернут
  • Отличная новость, что есть действенные лекарство от такого недуга. Не так много младенцев рождается с этим заболеванием, расходы на один укол для каждого, вероятно долго взять на себя государство.
  • Здорово, что такое лекарство уже есть, уже можно кого-то спасти, ведя практически нормальный образ жизни. Но какое же оно дорогое! Почему, интересно.